据统计，我国目前已有各类罕见病患者2000多万人，这一群体的用药保障也越来越引起社会关注。根据最新消息，国家医保局数据显示，包括去年新增的7种罕见病用药，目前共有45种罕见病用药纳入国家药品目录，覆盖26种罕见病，国内67%已上市的罕见病用药均在其中，来看报道。
今年50岁的高先生是血友病患者，每周都要注射一种叫做“注射用重组人凝血因子VIII”的药物，这款药物每支价格为1600多元，每周要使用3支，开销将近5000元。该药未纳入医保时，高先生的经济条件让其只能望药兴叹，而改用其他较为便宜的药物。好在，如今该药已经纳入了医保。
血友病患者 高先生
这个药没有纳入医保的时候，像我们成年人要三四十万一年，那个时候没有一个人家花得起，但是现在纳入医保以后，有的人五六万，有的人只要三四万一年就够了。
对于血友病患者来说，人凝血因子是最主要的治疗药物，能够使患者体内的凝血功能维持在相对正常的水平。根据2021年的医保目录，治疗甲型血友病的“人凝血因子VIII”被纳入医保目录中的甲类药物，治疗乙型血友病的“人凝血因子IX”则新增进入医保目录，于今年开始施行。此外，与血友病相关的“重组人凝血因子VIII”和“IX”也早已分别被纳入乙类药品，很大程度上减轻了血友病患者的治疗负担。
常州二院阳湖院区血液科主任医师 卢绪章
一支凝血因子要1000多，接近2000这样的价格，虽然有因子，但是他用不起，这样的话，患者就会反复出血，造成关节的畸形，这样就严重影响他的生活质量，补充凝血因子之后，他能和正常人一样工作学习生活，进入医保之后，患者都能用得起药了，这样对患者来说是非常大的一个福音。纳入医保以后，大概能报销70%-85%这样子，报销了之后在我们常州还有一部分慈善补助，基本上这种罕见病血友病患者能够达到零支付。
除了保障患者在医院内的正常用药，医保部门也通过“双通道”将谈判进入的罕见病药品进入药店，让患者可以更方便地购买到。截至2022年9月底，协议期内罕见病用药累计在全国4695家定点机构配备，其中定点医院2283家，定点零售药店2412家。