新生儿罹患血友病 如何破解“有药难及”？ |
| 时间：2022-04-19 20:49:09 来源：生活连线 作者：阳湖网 |
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说到血友病，可能很多人并不太了解，这是一种罕见的遗传性疾病，因为血液中没有足够的凝血因子，患者就像玻璃一样脆弱。之前我们栏目也报道过血友病注射药进医保的新闻，而就在去年11月，上海第四届进博会展台罕见病药物展出了一种治疗血友病的新型药物，这种药物相比传统的治疗方法有什么不同，能否挽救血友病患者的“玻璃人生”呢？来看报道。
市民袁女士去年喜获麟儿，谁曾想，孩子在一个月大的时候查出了血友病。
市民 袁女士
当时是肺炎住院了之后，抽血的时候手臂肿了。医生怀疑是这方面的问题，做了检测查出来的。
血友病是一种遗传性凝血功能障碍的出血性疾病，因为血液中缺少足够的凝血因子，患者就像玻璃一样脆弱，一点小小的磕碰伤口就会流血不止，有时就算没有明显外伤，也可能发生“自发性”出血，缺乏治疗将导致慢性和致残性的关节疾病。该病发病率约为万分之一，每一万名新生儿中就会有一名血友病患者，以此估算，中国约有14万名血友病患者，其中绝大部分为男性。目前，该病尚未找到根治方法，患者需终身用药，即注射凝血因子。
常州一院血液科副主任医师 吴炜
全身都会有可能出血，最常见的就是关节肌肉还有胃肠道，严重的颅内出血，牙龈出血都会有。一般来说我们是一个星期用三次，现在有重组的，也有血浆的。现在我们常州基本都用重组的Ⅷ因子，这个一支五百单位的要1832元，一年要三四十万，这是最基本的治疗，现在进医保，报90%多。
按照缺乏的凝血因子不同，血友病分为A型、B型和C型，其中A型（即凝血因子Ⅷ缺乏）占比约80%-85%。2018年11月我国获批进口一种新型药物“艾美赛珠单抗”，用于A型血友病患者的常规预防性治疗，以防止出血或降低出血发生的频率。该药采用皮下注射方式，改变了患者每周三次静脉注射凝血因子及抗体患者无预防性药物的治疗现状，有效提升了小月龄患儿用药的便利性和依从度。袁女士的孩子现在才六个半月，“有药可医”让她看到了希望，但高昂的价格，又让她“有药难及”。
市民 袁女士
我们现在想用的是艾美赛珠单抗，这个药它目前不在医保的范围内，费用特别的昂贵。以成人60公斤的体重来计算，一年的费用是136万，这个是每年都需要的一个开支。就希望这个药可以尽快纳入医保。
值得提醒的是，血友病是一种遗传病，预防的最好办法就是孕妇做产前筛查，避免生出血友病的患儿，以此来杜绝终身用药治疗的痛苦。
常州一院血液科副主任医师 吴炜
常规的孕检其实不做这个筛查，其实应该做的，如果发现有问题的话，还是要提前干预，不要把他生下来。
一方面，有家族史的孕妇在产检的时候，要真正重视起来；另一方面，也希望更多的罕见药可以被纳入医保，惠及患者。
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