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2021年底，在国家医保目录药品谈判现场，全球首个脊髓性肌萎缩症治疗药物诺西那生钠注射液从近70万一针的价格被砍到33180元一针，并进入国家医保药品目录，为脊髓性肌萎缩症患者带来生的希望。近日，常州一院完成了首批患者的注射，一起来看。
年仅15岁的小杰（化名）出生十个月时，就被诊断为脊髓性肌萎缩症，这是一种罕见的常染色体隐形遗传疾病。在我国，新生儿发病率为六千分之一到一万分之一，患者会逐渐感到肢体无力，随着时间进展，身体状况越来越差并难以逆转。
常州一院神经内科副主任医师 季蕾
行走不稳，然后肢体活动有障碍，进行了基因的检测。考虑这个脊髓性的肌萎缩，他有基因缺失。
为了给小杰最好的治疗，家人想了很多办法，但是高昂的药品费用还是让绝大多数患者望而却步，比如这款诺西那生钠注射液。
常州一院神经内科副主任医师 季蕾
针对这个疾病的病因进行治疗的，可以促进我们这个运动神经元的蛋白的一个生长。这个针原来的话要七十万一针，现在的话是三万三。也可以报销，使用双通道之后，大概从医保走，自己也只要出到九千多块钱。
治疗的第一年，患者需要进行六针注射，可是另一个问题又出现了。注射液通过腰椎穿刺和鞘内注射治疗方式注入患者体内，可是小杰的脊柱侧弯非常严重，为了降低穿刺风险，提高成功率，常州一院联合超声医学科、医学影像科、脊柱外科、麻醉科专家开展多学科会诊。
常州一院疼痛科副主任医师 袁岩
影像学引导下面去做这个事情，在术前的，治疗之前，我们就把这个位置定好，所以最后的结果也的确很好。
国家医保局相关负责人表示，我国新生儿罕见病脊髓性肌萎缩症患者每年新增1200人，存量患者约3万人。诺西那生钠注射液谈判结果生效后，国家医保局每年约投入20亿元 ，预计给患者减负超130亿元。
我们相信，未来一定还会有更多的天价药飞入寻常百姓家，为患者带来福音。
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